Aifa approva terapia genica per bambini affetti da SMA1
“Oggi festeggiamo una bellissima notizia: finalmente l’AIFA, dopo un lungo e impegnativo percorso, ha dato il via libera definitivo a Zolgensma, la terapia genica che promette grandissimi passi in avanti per il trattamento dei pazienti affetti da atrofia muscolare spinale di tipo 1.
La notizia è stata diffusa dall’on. Marco Lacarra, deputato PD e Segretario regionale Dem in Puglia che esprime grande soddisfazione per l’approvazione della terapia contro SMA1
“Come si legge nella nota dell’Agenzia, infatti, – prosegue il parlamentare – presto la terapia potrà essere somministrata a tutte le bambine e i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso, un’estensione importante rispetto al limite dei 6 mesi di età che era stato in un primo momento previsto per l’accesso anticipato. A ciò, inoltre, si aggiunge un’altra splendida notizia: l’accordo con l’azienda Novartis per mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg. Siamo felicissimi di aver raggiunto un traguardo tanto importante – conclude Lacarra – che può valere la vita di tantissime bimbe e bimbi purtroppo affetti da questa terribile malattia.”
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